Actualité recherche
ACTUALITE RECHERCHE
Mucoviscidose: une avancée?
C’est la plus fréquente des maladies génétiques dans les populations européennes. La mucoviscidose induit la surproduction d’un mucus épais et visqueux dans différents organes, surtout les poumons, responsable de l’essentiel des complications (troubles respiratoires, infections, décès).
Cette pathologie est due à l’anomalie d’un gène, le CFTR, qui « fabrique » une protéine déficiente à l’origine de la surproduction de mucus.
Une compagnie américaine de biotechnologies (Vertex Pharmaceuticals) a mis au point un produit, le VX-770, qui « réparerait » le dysfonctionnement de la protéine.
Dans une étude sur 161 patients atteints de mucoviscidose, l’action de ce médicament (comparée à celle d’un placebo resté sans effet) a permis, chez les sujets traités, la récupération de 20 % de la fonction pulmonaire en un an, une prise de poids et une réduction de moitié des infections. Résultats jamais obtenus auparavant. Mais ce nouveau traitement n’est utilisable que sur une des formes de la maladie.
Les chercheurs développent donc un produit qu’ils espèrent efficace dans près de 75 % des cas.
Paris Match, semaine du 21 au 26 avril
Dernière minute : Miglustat, nouvelle étude clinique en 2010
Jeudi 18 février 2010, la compagnie Actelion Pharmaceuticals a publié ses résultats financiers pour l’année 2009. Le rapport précise que des analyses
complémentaires des résultats précliniques et cliniques ont été réalisées, après la fin de l’étude clinique de phase 2a explorant le potentiel du
Miglustat dans le cadre de la mucoviscidose en 2009.
Une nouvelle étude clinique preuve de concept sera initiée en 2010.
Pour consulter le communiqué de presse sur le site d’Actelion :
http://www.actelion.com/en/
PUIS EGALEMENT CETTE INFO :
Des premiers résultats encourageants pour le Vx809 Vertex Pharmaceuticals a annoncé que la première analyse des résultats de l’essai clinique de phase 2a du Vx809, un correcteur de la protéine CFTR, sont encourageants. 89 patients atteints de mucoviscidose et porteurs de la mutation delta F508 ont participé à cette étude aux Etats-Unis. La molécule a été bien tolérée par les patients aux 4 doses testées et prises oralement pendant 28 jours. La prise du Vx809 aux 2 doses les plus élevées a permis de diminuer de manière significative la concentration de chlore dans la sueur (test de la sueur), un effet généralement attribué à une correction de l’activité de CFTR. D’autres paramètres mesurés sont en cours d’analyse.
Ces premiers résultats sont encourageants dans la perspective d’un essai clinique qui devrait démarrer au second semestre de 2010 et qui vise à tester l’effet combiné du Vx809 avec le Vx770, un activateur de CFTR, chez des patients porteurs de la mutation delta F508. Des études in vitro réalisées en laboratoire ont montré en effet que l’utilisation combinée de ces 2 molécules avait un effet sur l’activité de CFTR plus importante que par l’application d’une seule de ces molécules.
Pour davantage d’information sur Vertex Pharmaceuticals : http://www.vrtx.com/
